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Explicação do preço exorbitante do medicamento para hemofilia de US$ 3,5 milhões aprovado pela FDA

Marcando o início de uma nova era da medicina.

Marcando o início de uma nova era da medicina.
foto: Eric Piermont (imagens falsas)

Há um novo tratamento exclusivo para pacientes com hemofilia B no mercado, mas tem um preço obsceno.

Pacientes com hemofilia B têm um raro distúrbio genético de sangramento no qual as pessoas não produzem uma proteína necessária para criar coágulos sanguíneos. Geralmente é controlada por terapia profilática recorrente, na qual os fatores de coagulação são introduzidos por infusões intravenosas. E mesmo com essas intervenções intravenosas regulares, os pacientes podem enfrentar sangramento espontâneo e fortes dores nas articulações.

A droga de terapia genética Hemgenix pode mudar isso. Seu fabricante, CSL Behring, promoveu a aprovação como “histórico”, explicando que “reduz a taxa de sangramento anual, reduz ou elimina a necessidade de terapia profilática e gera níveis elevados sustentados de fator IX por anos após uma única infusão”.

No entanto, o que não é uma bênção é o seu preço. CSL Behring planeja cobrar um preço alucinante US$ 3,5 milhões para o frasco de 10 ml de uso único, tornando-o o medicamento mais caro do mundo.

No entanto, quando comparado aos benefícios potenciais, incluindo a eliminação do custo vitalício do controle da hemofilia B, o preço parece menos exorbitante. “Estamos confiantes de que este preço gerará economias de custo significativas para o sistema geral de saúde e reduzirá significativamente o ônus econômico da hemofilia B.” a empresa dissesegundo a Reuters.

Citável: Hemogenix é um divisor de águas para pacientes com hemofilia B

“A terapia genética para a hemofilia está no horizonte há mais de duas décadas. Apesar dos avanços no tratamento da hemofilia, a prevenção e o tratamento dos episódios hemorrágicos podem afetar negativamente a qualidade de vida das pessoas. A aprovação de hoje oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um avanço importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para aqueles que sofrem de uma alta carga de doença associada a esta forma de hemofilia”. – marcas de peterdiretor do Centro de Pesquisa e Avaliação Biológica da FDA

Hemgenix, pelos dígitos

1 em 40.000: Pessoas com hemofilia B, a maioria dos quais são homens.

Mais de US$ 20 milhões: Custos vitalícios do tratamento da hemofilia B

US$ 2,93 milhões a US$ 2,96 milhões: Preço justo para Hemgenix, sugerido pelo Institute for Clinical and Economic Review

94%: Pacientes que descontinuaram a profilaxia do fator IX e permaneceram livres de profilaxia em estudos de CSL

≥5%: Os pacientes no estudo experimentaram alguns efeitos colaterais comuns, incluindo aumento das enzimas hepáticas, dor de cabeça, níveis sanguíneos elevados de uma determinada enzima, sintomas semelhantes aos da gripe, reações relacionadas à infusão, fadiga, náusea e mal-estar.

Drogas de interesse: Zolgensma, Zynteglo, Skysona

Hemgenix não é o único medicamento com um preço de sete dígitos. Outros incluem:

  • Zolgensma, ao preço de US$ 2,1 milhõesé utilizado para tratar crianças com menos de 2 anos de idade com atrofia muscular espinal.
  • Zinteglo, o que custou US$ 2,8 milhõesdestina-se a tratar a beta-talassemia, uma doença rara com pacientes que frequentemente requerem transfusões de sangue ao longo da vida.
  • Skysona, um medicamento para um distúrbio neurológico raro feito pela mesma empresa que fez Zynteglo, bluebird, custou US$ 3 milhões

O fator comum em todas essas drogas é que todas elas são terapias genéticas novas e transformadoras que funcionam alterando o material genético para tratar uma doença.

O seguro cobrirá a terapia genética?

Até agora, as seguradoras confiaram principalmente em políticas de stop loss, destinado a proteger contra perdas catastróficas ou imprevisíveis, para cobrir a terapia genética. Mas, à medida que mais drogas são introduzidas neste domínio, em meados de 2022, mais de 2.000 As terapias gênicas estavam sendo desenvolvidas em todo o mundo visando dezenas de áreas terapêuticas, incluindo câncer, doenças neurológicas, sanguíneas, imunológicas, cardiovasculares e infecciosas; Eles terão que bolar um plano melhor.

“À medida que o mercado de terapias genéticas cresce, desafios adicionais relacionados à entrega de terapias e ao gerenciamento complexo da cadeia de suprimentos também precisam ser abordados”, gerente de benefícios farmacêuticos. Optum adverte. “Como essas terapias foram aprovadas com base em ensaios clínicos com tamanhos populacionais muito pequenos e sem dados de longo prazo, os patrocinadores do plano precisarão de ajuda para garantir que o paciente correto receba o tratamento correto e que os benefícios persistam por um período de tempo. de tempo significativo”.

É um problema complicado de resolver. As terapias de alto custo representam um grande fardo único para uma seguradora em uma cidade, de uma só vez, escreve Phillip Barker, diretor administrativo da área de saúde da resseguradora Guy Carpente.

Barker diz que parte da carga pode ser aliviada se os fabricantes trabalharem com os pagadores, como quando a Spark ofereceu reembolsos baseados em resultados para seu tratamento de cegueira hereditária, ou trazer resseguradores para ajudar a gerenciar riscos e controlar a volatilidade. Mas não há muitos precedentes de como esses contratos funcionariam, então será necessário um pouco de tentativa e erro para colocá-los em forma.

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